CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) y Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para comenzar a probar su tratamiento genéticamente diseñado para la enfermedad de células falciformes en pacientes estadounidenses.
En un comunicado de prensa, las dos compañías dijeron que la FDA ahora ha levantado su control clínico, lo que les permite comenzar a probar la terapia experimental. Los socios en mayo se vieron obligados a detener sus planes para probar el medicamento, CTX001, a la espera de la resolución de "ciertos problemas" en su aplicación inicial.
En ese momento, CRISPR y Vertex afirmaron que CTX001 se suspendió en los EE. UU. Porque la FDA tenía preguntas adicionales como parte de su revisión de la documentación que las empresas envían para obtener permiso para comenzar un ensayo clínico. No revelaron cuáles eran estas preguntas o cómo las respondieron.
La noticia del avance hizo que las acciones de CRISPR subieran un 14, 14% en el comercio previo al mercado. Las acciones de Vertex se mantuvieron planas en la sesión de negociación del jueves. El anuncio es significativo porque es la primera vez que una compañía probará la tecnología experimental y revolucionaria conocida como CRISPR-Cas9 en células madre humanas en los EE. UU. El ensayo implicará la modificación del ADN de los pacientes fuera del cuerpo. Un oncólogo de la Universidad de Sichuan en Chengdu, China, realizó el primer ensayo en humanos en 2016.
En la declaración conjunta, las dos compañías también proporcionaron una actualización sobre el progreso realizado al probar CTX001 fuera de los EE. UU. Anunciaron que se les había otorgado autorización reglamentaria en "varios países" para comenzar las pruebas de su tratamiento experimental para la enfermedad de células falciformes y beta- Talasemia, un trastorno sanguíneo que reduce la producción de hemoglobina - proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Un estudio clínico de Fase 1/2 está actualmente en camino de comenzar en Europa a fines de 2018, agregaron. Los estudios de fase 1 y 2 están diseñados para evaluar la seguridad, los efectos secundarios y las mejores dosis de nuevos tratamientos.
CRISPR y Vertex formaron una alianza de desarrollo de medicamentos en 2015 centrada en el uso de CRISPR-Cas9. Los tratamientos para el trastorno de la sangre se incluyeron en el pacto de investigación, aunque al principio trabajaron en curas para la fibrosis quística, un área de especialización para el vértice. Según los términos de su asociación, las dos compañías acordaron compartir los gastos de investigación y desarrollo, así como los beneficios generados por cualquier terapia comercializada.
