Entre los campos de rápido crecimiento en las fronteras de la ciencia médica se encuentra la terapia génica, en la que las enfermedades genéticas o hereditarias se tratan reparando o reemplazando los genes defectuosos que las causan. Este segmento de la industria biotecnológica incluye una combinación de empresas grandes y pequeñas, y las oportunidades para los inversores se dividen en tres categorías principales: empresas que son atractivas como entidades independientes, empresas que probablemente sean objetivos de fusiones y adquisiciones y empresas que están creciendo a través de fusiones y adquisiciones. La tabla a continuación enumera diez jugadores notables, según un artículo reciente en Barron's.
10 juegos de terapia génica
(Capitalizaciones de mercado)
- uniQure NV (QURE), $ 1.9 mil millones Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2.0 mil millones Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1.5 mil millones Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0.4 mil millones MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0.5 mil millones Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0.6 miles de millones de Sapta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9.7 mil millones de Roche Holding AG (RHHBY), $ 230.9 mil millones de Novartis AG (NVS), $ 227.6 mil millones de Park Therapeutics Inc. (UNA VEZ), $ 4.3 mil millones
Importancia para los inversores
Se estima que 5, 000 enfermedades raras son causadas por una sola mutación, o falla, en los genes de un individuo que teóricamente pueden corregirse con una terapia dirigida, indica Barron. Si bien muchas, si no la mayoría, de estas enfermedades afectan a un número relativamente limitado de personas, un tratamiento exitoso puede generar ingresos anuales de $ 1 mil millones o más, debido a los altos precios, agrega el artículo.
Sin embargo, aunque la terapia génica tiene décadas de investigación, el concepto todavía está en la etapa de desarrollo, con una comercialización generalizada aún en el futuro. De hecho, la única terapia de reemplazo de genes que ha sido aprobada hasta ahora por la FDA fue desarrollada por Spark Therapeutics para tratar un trastorno ocular raro que puede conducir a la ceguera. En su primer año completo en el mercado, 2018, generó ingresos de solo $ 27 millones.
Terapias clave en desarrollo
- UniQure: hemofilia B, enfermedad de Huntington; ingresos potenciales de $ 1 mil millones anuales por el tratamiento de la hemofilia B Regenxbio: produce vectores virales utilizados por otras compañías para administrar terapias genéticas; potenciales ventas anuales de $ 1 mil millones a Novartis solo Audentes: condición muscular fatal XLMTM, enfermedad de Crigler-Najjar ultra rara que inhibe el procesamiento del cuerpo de bilirrubina Sólido: distrofia muscular de Duchenne (DMD); muy mal juicio pone en duda el futuro de la empresa; El hijo del CEO tiene esta enfermedad que causa la muerte prematura MeiraGTX: enfermedades oculares raras, ELA (enfermedad de Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) posee una participación en la empresa Voyager: Parkinson y enfermedades similares; tratar con AbbVie Inc. (ABBV) proporcionará hasta $ 1.5 mil millones en pagos Sarepta: primer medicamento aprobado por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD); más de 70, 000 pacientes en todo el mundo, el costo puede superar los $ 500, 000 Spark: enfermedad retiniana rara que causa ceguera, hemofilia A
Técnicamente, Spark ya no es una oportunidad de inversión, dado que Roche Holding lo está comprando con una prima de adquisición del 122% frente a su precio de cierre previo a la oferta el 22 de febrero de 2019. Spark cerró el 8 de marzo dentro del 0.6% de la oferta de $ 114.50 por acción de Roche. Esto ilustra cómo las grandes compañías farmacéuticas como Roche y Novartis están dispuestas a pagar el mejor precio para comprar empresas biotecnológicas más pequeñas dedicadas a actividades de I + D prometedoras.
"Cinco mil millones de dólares para Spark ahora hacen que prácticamente todo lo demás en terapia génica parezca extremadamente barato en términos relativos", como Josh Schimmer, analista de Evercore ISI, escribió en una nota de investigación citada por Barron. Marshall Gordon, analista de investigación senior en ClearBridge Investments, que posee acciones en Spark, dice que su fuerte personal de investigación y capacidades de fabricación fueron factores clave que atrajeron a Roche.
Mirando hacia el futuro
Como se señaló anteriormente, la comercialización real de las terapias génicas avanza a un ritmo lento, lo que significa que muchos de los actores más pequeños son en gran medida tiendas de I + D con ingresos limitados y grandes costos. Con los precios anticipados en los cientos de miles, si no millones, de dólares, muchas de las terapias genéticas en desarrollo no necesitan un gran número de pacientes para ser lucrativos. Por otro lado, estos costos estratosféricos están obligados a provocar un fuerte retroceso por parte de las aseguradoras privadas y los programas administrados por el gobierno como Medicare.
