Las acciones de Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) subieron un 35, 40% en el comercio previo al mercado después de que la empresa de biotecnología con sede en Canadá anunciara planes para presentar una nueva solicitud de medicamento (NDA) respaldada por resultados alentadores de las pruebas.
En un comunicado de prensa, Clementia dijo que está buscando la aprobación del palovaroteno para prevenir la osificación heterotópica (HO), el crecimiento anormal del hueso en los tejidos no esqueléticos, en pacientes que sufren de fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), un hueso genético raro y peligroso. enfermedad.
La firma de biotecnología agregó que el La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) acordó permitir que Clementia use los datos de la Fase 2 para respaldar su aplicación. Esos estudios, que se presentaron a principios de este año, apuntan a que el palovaroteno es un remedio efectivo.
Los pacientes tratados con palovarotene en el momento del brote demostraron una reducción de más del 70% en el volumen medio de HO nuevo a las 12 semanas en comparación con el grupo no tratado, según los datos de la Fase 2 de la compañía. Clementia presentará su solicitud completa a la FDA en la segunda mitad de 2019.
En el comunicado de prensa, la firma de biotecnología anunció la presentación de la NDA como un "hito significativo", y agregó que su medicamento está en una buena posición para convertirse en el primero de su tipo en tratar casos de HO en pacientes con FOP.
"La identificación de un camino hacia una presentación de NDA en la segunda mitad de 2019 es un hito importante para Clementia y para los pacientes con esta enfermedad ósea genética extremadamente rara y devastadora", dijo Clarissa Desjardins, fundadora y CEO de Clementia. “Estamos agradecidos por la colaboración con la División de Productos Óseos, Reproductivos y Urológicos de la FDA, que posiblemente brinde la primera opción de tratamiento aprobada a las personas afectadas por FOP. También estamos agradecidos con los pacientes y sus familias, así como con los investigadores y los centros clínicos, sin los cuales nada de este trabajo hubiera sido posible ".
¿Que sigue?
Clementia confirmó que su "Ensayo de Fase 3 MOVE" en curso, que consiste en dar a los pacientes "una dosis diaria crónica de 5 mg" además del régimen de dosificación episódica de 20/10 mg en el momento del brote, continuará según lo planeado. Si estas pruebas son exitosas, la compañía agregó que luego podrían usarse para un NDA suplementario.
Clementia también dijo que se acercará a las autoridades reguladoras internacionales el próximo año sobre cómo registrar el palovaroteno.
